Реклама


Французские ученые впервые использовали генную терапию для лечения двоих детей

Французские ученые впервые использовали генную терапию для лечения двоих детей

Французские ученые впервые использовали генную терапию для лечения двоих детей, страдающих адренолейкодистрофией (АЛД) – наследственным заболеванием с преимущественным поражением белого вещества головного мозга и коры надпочечников, сообщает BBC.

АЛД развивается преимущественно у мальчиков вследствие генетического дефекта на Х-хромосоме (носителями гена являются женщины). При заболевании нарушается выработка мембранного белка пероксисом, что в свою очередь ведет к нарушению метаболизма жирных кислот с очень длинной цепью. В результате происходит накопление токсичных жирных кислот в организме человека, главным образом, в белом веществе головного мозга и коре надпочечников.

При развитии заболевания ребенок в течение нескольких лет постепенно лишается речи, теряет слух, зрение. Также происходит нарушение координации движений, снижение памяти, постепенно развивается слабоумие. В течение нескольких лет такие пациенты оказываются прикованными к постели, после чего наступает летальный исход. Картина этого заболевания была наглядно показана в фильме «Масло Лоренцо» с участием Ника Нолте и Сюзан Сарандон, основанном на реальных событиях.

В настоящее время единственным действенным методом лечения заболевания является пересадка костного мозга. Однако на практике достаточно сложно найти и отобрать подходящего донора, кроме того, может возникнуть отторжение трансплантата.

Ученые из парижской больницы Сен-Винсент де Поль (Saint Vincent de Paul) испытали новый метод лечения на двоих мальчиках, страдающих АЛД. Исследователи под руководством Патрика Аубурга (Patrick Aubourg) осуществили забор костного мозга и провели коррекцию дефектного гена. Исправленный ген был введен в костный мозг при помощи безвредной разновидности вируса ВИЧ. Этот вирус является единственным известным вектором, который способен доставить ген в ядра неделящихся клеток, в частности, в стволовые клетки. После этого костный мозг был вновь введен в организм каждого из детей.

Контроль, проведенный полгода и год после проведения генной терапии, показал заметное увеличение синтеза недостающего белка, сообщили ученые.

Тем не менее, исследователи пока не дают долговременных прогнозов: пока неизвестно насколько длительным и стойким окажется полученный эффект, и не возникнет ли осложнений, сообщил Аубург. Однако специалисты уже называют новую методику прорывом в лечении АЛД.

Отчет о результатах исследования был представлен на собрании Европейского общества генной и клеточной терапии, прошедшем в Роттердаме.


  • подписаться
  • распечатать
  • в избранное

 
 
Последние новости

ВХОД или регистрация


Забыли пароль?
Войти с помощью:
Выгоды от учетной
записи на UAUA.info

Вход или РЕГИСТРАЦИЯ

Нажимая “Зарегистрироваться”
вы соглашаетесь правилами пользования
Войти с помощью:
Выгоды от учетной
записи на UAUA.info
Ваш E-mail
указанный при регистрации
Назад
Выгоды от учетной
записи на UAUA.info